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 AI 시스템과 희귀질환의 만남, 새로운 치료제 개발로 이어진다

 희귀질환 등 2만명의 유전체 정보 빅데이터가 구축된다. 과학기술정보통신부 등 3개 부처가 추진하는 ‘범부처 국가 바이오 빅데이터 구축 시범사업’을 통해서다. 이와 함께 희귀의약품 개발에 대한 관심도 점차 커지는 추세다. AI 기반 신약개발기업 닥터노아바이오텍㈜은 독자적인 플랫폼을 기반으로 희귀의약품에 초점을 맞춘 신약개발을 이어가고 있다.

◆ 독자적 플랫폼 기반으로 희귀질환 치료제 개발 ◆

 사람들을 치료하는 의사, 기존 약물을 새롭게 사용하는 신약 재창출(Drug Repositioning)이라는 의미의 DR과 성경 속 자신만의 신념을 바탕으로 배를 만들어 세상을 이롭게 한 인물인 노아. ‘닥터노아바이오텍㈜’이라는 사명이 품은 뜻이다. 이지현 대표는 안전성이 확보된 기존 약물들의 숨겨진 기능을 밝히고 새로운 복합제로 구성함으로써 보다 빠르고 효율적으로 희귀질환 치료제를 개발하겠다는 의지를 담았다고 설명했다.

 “성경 속 자신만의 배를 만드는 노아를 사람들은 비웃었습니다. 하지만 대홍수 속 노아의 배에 탄 생명체만이 목숨을 구할 수 있었죠. 닥터노아바이오텍㈜ 또한 마찬가지라 생각합니다. AI를 이용해 희귀질환 치료제를 개발하는 것이 자칫 무모해 보일 수도 있지만 우리는 우리의 기술과 전략이 옳다고 확신합니다. 우리만의 기술력을 바탕으로 많은 환자분을 도울 수 있는 회사를 만들어가겠습니다.”
닥터노아바이오텍㈜은 최근 카이노스메드사와의 ARK 플랫폼을 활용한 신약개발 협약을 체결했다. 이 대표는 처음 약물을 예측해 약효를 검증하고, 이를 최적화시켜 최종 약물로 만들어 임상으로 이끌어가는 데까지 양사가 가장 잘하는 부분을 책임지고 이끌어갈 수 있는 만큼 시너지 효과를 기대한다고 전했다.

 ARK 플랫폼은 닥터노아바이오텍㈜이 신규 약물과 최적의 복합제를 예측하기 위해 개발한 것이다. 해당 플랫폼은 약물의 연구정보(문헌,임상,부작용 정보 등)가 포함되어 있는 NOTE-R, 약물유전체 DB인 NOTE-P 등 3가지 데이터베이스를 중심으로 구성되었다.
또한, 이를 활용한 인공지능 예측시스템으로는 전체 데이터를 이용해 복합제를 예측하는 CombiNet, 새로운 질환 타겟 유전자를 찾는 AI Target Finder, 신규 약물 구조를 찾는 AI Virtual Compound Screening 시스템, 그리고 약물의 off-target을 찾을 수 있는 AI Virtual Target Screening 시스템이 운영되고 있다. 이 대표는 희귀질환마다 신약개발 전략이 다르기에 다양한 DB와 시스템을 활용하고 있다고 설명했다. 또한, 암이나 대사질환 등 연구가 많이 진행되고 있는 질환들에 비해 상대적으로 사용할 수 있는 데이터가 제한적이기에 그 한계를 극복하고자 다양한 분석방식을 도입했다.

 “ARK 플랫폼은 희귀질환 뿐 아니라 다양한 질환의 치료제 개발에 사용될 수 있습니다. 내부적으로는 희귀질환 치료제 개발에 집중하고, 외구부 연구진과의 공동개발에서는 암을 포함한 다양한 질환을 연구하고 있습니다.”

◆ 파트너십 통해 신약 개발 속도 낸다 ◆
 신약개발에 도전하는 기업들은 신규 화합물 구조를 예측하는 일에 많은 관심을 갖고 있다. 닥터노아바이오텍㈜은 질환 타겟 단백질에 대하여 AI Virtual Compound Screening 시스템을 이용해서 Hit compound를 제시한다. 이는 약물 개발 단계에서 반드시 거쳐야 할 과정이기도 하다. 혹시 나타날지 모르는 부작용을 탐색해야 하는 까닭이다. AI Virtual Target Screening 시스템은 예상치 못한 부작용 가능성을 탐색하는 시스템이다.

 임상시험 단계에 진입한 수많은 약물이 약효 불충분을 이유로 실패의 고배를 마시는 가운데 닥터노아바이오텍㈜은 독창적 기술력으로 대안을 제시한다. 이 대표는 연구개발 단계에서 충분한 연구가 이루어졌음에도 실제 환자를 대상으로 임상시험을 했을 때 통계적 유의성을 보일 만큼 충분한 약효를 보이지 못하는 경우가 많다며, 제약사 입장에서는 그간의 연구결과를 버릴 수밖에 없는 상황에 처하게 된다고 말했다. 이때 닥터노아바이오텍㈜은 이러한 위기를 극복하기 위한 두가지 선택지를 제공한다. 해당 약물을 적용했을 때 더 뛰어난 약효를 보일만한 새로운 전환을 제안하는 신약재창출, 혹은 동일한 질환을 타겟으로 개발을 다시 진행하되 약효를 높일 수 있는 복합 파트너 약물을 제안하는 것이다. 이 대표는 기존 약물 중 개발 약물의 약효를 증대시킬 수 있는 약물을 찾을 수 있다면 보다 수월하게 개발을 진행할 수 있다고 덧붙였다.

 현재 닥터노아바이오텍㈜은 이러한 기술력을 토대로 국내 신약개발사들과 신규 화합물 구조 예측 프로젝트, 부작용 예측 프로젝트, 희귀질환 치료제 개발 프로젝트 등을 논의·진행 중이다. 이 대표는 길고 복잡한 신약개발 과정은 단계별 다양한 분야의 전문가들과의 협업이 필수적이라 설명하며 이러한 공동개발 프로젝트들의 의미를 강조했다.

◆ 3년 내 5개 이상 임상 진입 목표 ◆

<기업부설연구소>

 AI 시스템에서 가장 중요한 것은 사용하는 데이터이다. 다행히도 바이오분야의 특성상 많은 연구용 데이터가 공개되어 있다. 논물을 발표하기 위해서는 연구에 활용한 데이터를 공개할 것을 권장하는 까닭이다. 닥터노아바이오텍㈜또한 유의미한 데이터 확보에 많은 공을 들이고 있었다. 활용에 적합하지 않은 데이터들을 제외하기 위한 팀인 Data Management 팀을 꾸려 manual curation 작업을 진행하는 것이다. 이지현 대표는 외부에서 봤을 때는 별 것 아닌 일처럼 느껴질 수 있지만 꼼꼼하게 선별한 데이터를 바탕으로 AI 시스템을 개발했을 때 그 결과물은 큰 차이를 보인다고 자신했다.

 또한 이 대표는 아직까지는 공공데이터를 선별해서 사용하는 수준이지만 향후 데이터를 자체적으로 생산하겠다는 계획을 전했다. 희귀질환에 집중한 신약개발인 만큼 활용할 수 있는 데이터 또한 제한적인 터다. 이에 닥터노아바이오텍㈜은 글로벌 희귀질환 진단업체와의 파트너십을 준비하고 있다. 이를 통해 희귀질환 환자들의 줄기세포를 얻고, 이들의 유전체 데이터를 생산해 약물 예측부터 검증까지 동일한 환자의 데이터와 샘플을 활용할 수 있을 것으로 기대된다. 그는 현재까지 국내에서는 직접 환자들의 혈액샘플을 얻거나 유전체 데이터를 확보하는 것에 대한 규제가 있지만 향후 규제 상황이 바뀔 것이라는 기대하에 차근차근 준비해가고 있다고 덧붙였다.

 그간의 꾸준한 노력의 결과 현재 닥터노아바이오텍㈜의 첫번째 파이프라인이 순항하고 있다. 본래 신경세포 분화에 문제가 있는 희귀질환들을 타겟으로 개발했던 약물이었지만 지금은 그와 유사한 뇌졸중 후 회복, TBI(Traumatic Brain Injury) 등으로 질환군을 확대하여 개발 중이다. 이 대표는 동물실험에서 좋은 결과를 보여 내년도 임상을 목표로 전임상을 진행하고 있다고 덧붙였다. 이들의 두 번째 파이프라인은 루게릭 치료제다. 이 또한 루게릭 환자의 줄기세포에서 약효를 확인, 동물실험이 진행되고 있다. 이 대표는 이 밖에도 2가지 희귀질환 파이프라인이 개발 중에 있다며, 3년 내 파이프라인 중 5개 이상이 임상에 진입할 수 있도록 총력을 다하고 있다고 설명했다. 나아가 자체적으로 약을 개발·생산까지 할 수 있는 신경계 특화 약물개발 회사를 꿈꾸는 그다.

◆ 직원이 행복한 기업, 환자들에게 희망이 되는 기업 꿈꾼다 ◆
 “저는 처음부터 데이터 분석을 바탕으로 한 신약개발을 목표로 닥터노아바이오텍㈜을 설립했습니다. 설립 당시만 해도 진단, 어플리케이션 개발 등에 관심을 보이는 회사들이 있었지만, 시스템 개발을 통해 직접 약을 개발하고자 하는 제약사는 전무했죠. 그간 제가 수행해온 연구들을 확장시켜 직접 약을 개발하고 싶다는 목표 하나로 창업에 도전했습니다.”

 이지현 대표에게 창업은 새로운 세계로의 도전이었다. 서울대학교에서 연구교수를 하다 창업에 뛰어든 것이다. 이전에 회사 경험 또한 없었다. 이 대표는 투자를 받는 방법도 낯설고 어려웠다며 당시를 회상했다. 약효를 검증받지 않은 소규모 기업에 선뜻 투자하겠다며 나서는 이가 있을 리 만무했다. 우선 약효 검증이 가능한 곳을 찾던 그는 한국화학연구원의 지원과제를 통해 이를 수행하고, 이를 발판삼아 투자를 유치할 수 있었다. 이 대표는 주변의 도움으로 첫 번째 투자를 유치할 수 있었다며, 이는 진정으로 원하는 개발에 뛰어들 수 있었던 계기라 말했다. 설립 4년차, 닥터노아바이오텍㈜은 아직 신생기업에 가깝다. 그러나 치료제 개발에 대한 이 대표의 열망과 이들의 기술력은 많은 이들에게 믿음을 주고 있다. 그는 치료제 개발은 자신의 숙명이라며, 단순이 돈을 버는 것을 넘어 삶의 의미이자 최종목표를 향해 나아가는 과정이라 말했다. 이러한 소명의식은 닥터노아바이오텍㈜의 행보에서도 드러난다 ‘세계희귀질환의 날’을 맞이한 캠페인을 개최하며 인식개선에 나선 것이다. 지난해에는 스타트업 3사가 모여 ‘스타트업 연합체’를 꾸리기도 했다. 이들은 희귀난치질환 진단, 데이터 관리 및 유통, 치료제 개발 분야에서 각 회사가 지닌 강점을 공유함으로써 희귀난치질환으로 고통받고 있는 환우들을 돕는데 뜻을 모았다. 이 대표는 유튜브 채널을 개설해 희귀난치질환자들을 위한 유용한 정보들을 나누고자 한다고 설명했다. 닥터노아바이오텍(주)은 관련 캠페인을 꾸준히 이어갈 전망이다.

 회사 운영에 있어 이 대표는 직원들의 만족도를 가장 중시하고 있었다. 야근을 없애고 회식은 점심회식으록, 카톡으로 의사소통을 금지하는 등 개인의 삶과 회사에서의 일상을 구분 짓고자 노력하는 모습이다. 이 대표는 사내 모든 식구가 정해진 근무시간에 집중해서 일하고, 이후 시간에는 가족,친구들과 함께 행복한 일상을 누렸으면 한다는 바람을 전했다. 이러한 삶이 이어질 때 비로소 회사에서도 집중력을 발휘하고, 더욱 창의적인 아이디어가 나온다는 확신과 함께였다.

 벤처기업을 운영하고 있는 만큼 이 대표는 '결정은 신중하되 빠르게, 행복은 더욱 빠르게'라는 철학을 갖고 있었다. 이러한 속도감이야말로 벤처기업의 가장 큰 강점이라는 신념에서다. 그는 회사의 모든 프로젝트가 성공할 수는 없는 만큼 단기간에 최대한 많은 프로젝트를 런칭하고, 초기 실험 괄과를 바탕으로 진행 여부를 빨리 결정지어 리스크를 최소화하고자 한다고 덧붙였다. 이렇게 살아남은 소수의 가능성 높은 프로젝트들을 빠르게 임상까지 진입시키겠다는 것이다.

 끝으로 그는 기술 기반의 멋진 제약사로 성장하겠다는 청사진을 그렸다. 누군가에게 도움이 될 수 있는 치료제를 직접 개발하겠다는 꿈과 그 꿈을 보다 영리하게 이룰 수 있는 플랫폼을 갖춘 기업이야말로 그가 꿈꾸는 닥터노아바이오텍(주)의 미래였다. 자신들만의 플랫폼을 통해 끊임없이 세상에 필요한 치료제를 개발해나가는 닥터노아바이오텍(주)는 전 세계 희귀질환 환자들에게 새로운 희망이 될 것임을 확신한다.

출처 : 월간인물 2020년 5월호 인터뷰