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[바이오CEO 인터뷰] 닥터노아바이오텍 이지현 대표, 6개 파이프라인 기술이전 넘어 '블록버스터' 개발 꿈꾼다

[메디게이트뉴스 서민지 기자] 신경계질환은 단일 타겟의 조절만으로 치료가 어려운 복잡한 질병 중 하나다. 복잡한 매커니즘으로 이뤄져 있고 유기적으로 연결돼 다중 타겟을 해야만 유의미한 효과를 볼 수 있다.

이 같은 질환 특성을 고려해 닥터노아바이오텍은 '복합 신약'이라는 전략으로 치료제 개발에 나서고 있으며, R&D 파이프라인의 효율성 향상을 위해 자사가 개발한 인공지능(AI) 플랫폼도 적극 활용 중이다.

시간 단축 등 효율성 향상 뿐 아니라 기존의 데이터 활용이 아닌 자사가 가진 특수한 방식의 데이터 수집, 분석, 활용 방식을 채택해 개인정보보호나 정확도, 표준화 측면에서도 논란이 없는 게 이점이다.

메디게이트뉴스는 닥터노아바이오텍 이지현 대표와 이 같은 AI 플랫폼을 비롯해 현재 구축한 파이프라인과 개발 중인 신약의 특장점, 앞으로 R&D 방향과 계획 등에 대해 이야기를 나눴다.

닥터노아바이오텍은 신경계 질환에 포커스를 맞추고 파이프라인을 구축하고 있는 바이오벤처다. 단순히 신약개발만 하는 곳이 아니라 자체적으로 데이터를 수집, 분석해 인공지능 시스템을 구축, 이를 임상시험에 활용하고 있는 인공지능개발벤처기도 하다.

때문에 현재 닥터노아바이오텍은 연구본부와 개발본부로 나뉘어 있으며, 연구본부에는 ▲인공지능에 사용하는 모든 유전체와 화합물, 내부 실험결과와 문헌데이터 등을 관리하는 데이터 매니지먼트(Data Management)팀, ▲자사가 개발한 ARK 플랫폼에 탑재된 모든 인공지 능 분석 소프트웨어를 개발하고 약물 예측을 수행하는 데이터 애널리시스(Data Analysis)팀, ▲약물 개발 전략 구성과 세포·동물 약효 검증, 인공지능 학습에 활용되는 실험용 데이터를 생산하는 밸리데이션(Validation)팀으로 구성돼 있다.

개발본부는 ▲내부 개발 파이프라인을 선정하고 특허전략 수립과 외부 공동개발을 추진하는 사업개발팀, ▲인허가 임상시험 계획과 진행, 제품개발 전주기 관리를 맡는 RA팀, ▲신약 제제와 제형을 개발하는 제제·제형팀이 있다.

닥터노아바이오텍 6개 R&D 파이프라인…모두 '복합신약'

이 같은 연구 인프라를 바탕으로 현재 닥터노아바이오텍이 보유한 R&D 파이프라인은 총 6개다. 이들은 신경계질환을 타겟하고 있으며, 또 다른 특징은 이들 신약 모두 '복합신약'이라는 점이다. 

이 대표는 "현재 개발 중인 신경계질환 치료제들을 보면, 신경세포가 망가지는 것에 초점을 두고 사멸을 억제하려는 목표로 개발되는 것들이 대부분"이라며 "신경계질환은 매우 복잡한 매커니즘으로 이뤄져 있으며 유기적으로 연결돼 있다. 때문에 단일 타겟을 조절한다고 해서 임상적으로 유의적인 효과가 나오기 어렵다"고 말했다.

이 대표는 "개인적으로 다중 타겟을 해야 비로서 유의미한 효과를 보일 것으로 판단, 현재 자사에서 복합신약 전략으로 신약개발을 추진 중"이라며 "사멸 억제와 함께 신경세포가 더 생성될 수 있도록 복합신약을 디자인하고 있다. 즉 단순히 치료에 그치지 않고 '회복'까지 이어지는 신약을 만드는 것"이라고 밝혔다.

실제 닥터노아의 대표적 파이프라인인 뇌졸중 회복제(Stroke Recovery)도 단순히 혈전만 뚫는 데 집중하지 않고, 회복을 빠르게 돕는 것을 착안해 개발 중인 제품이다.

이 대표는 "기존 뇌졸중 치료제 대부분이 막힌 혈전을 6시간 안에 제거하는 것을 목표로 하지만, 사실상 6시간안에 병원에 가서 제거하는 경우는 드물다. 늦게 치료를 받아 회복이 더딘 사례가 대부분"이라며 "일차치료 이후에도 뇌 부종, 염증이 생기거나 뇌 세포가 사멸하는 것을 회복시킬 수 있도록 한 약제는 신경염증 억제, 한 약제는 신경세포 분화·생산 역할을 하도록 한 후 이 둘을 하나의 캡슐에 넣도록 개발 중"이라고 설명했다. 이는 복합신약 형태로 염증 치료와 뇌 세포 회복이 같이 작용해 더 빠른 회복을 가능케 한다는 원리다. 

해당 신약은 오는 2022~2023년 기술이전 또는 상용화를 목표로 올해 7월쯤 임상1상 계획(IND)을 신청할 예정이다.

뇌졸중 회복치료제 외에도 근위축성 측삭경화증(ALS·Amyotrophic lateral sclerosis), 뒤쉔 근이영양증(DMD·Duchenne muscular dystrophy), 근이영양증(Myotonic Dystrophy), LGMB2B(Limb-girdle muscular dystrophy type 2B) 등 등 희귀신경계 질환에 대한 파이프라인도 보유 중이다. 내년에는 ALS, DMD 파이프라인에 대한 임상을 개시할 예정이다.

이 대표는 "ALS는 운동신경세포가 망가진 것으로, 이 역시 운동신경세포가 사멸하지 않도록 하면서 동시에 생성을 촉진하는 복합신약이 필요하다. DMD는 근육이 문제가 되는 질환이므로 이 역시 근육을 덜 죽게 하면서도 근육 생성을 촉진시키는 방향으로 가야 하기 때문에 복합신약으로 연구를 추진 중"이라고 밝혔다.

보다 빠른 임상 추진 비결은 자체 개발한 인공지능 플랫폼

이 같은 파이프라인을 보다 공고히하면서 효율과 속도를 단축시키기 위해 자체 구축한 인공지능(AI) 시스템인 ARK 플랫폼을 적극 활용하고 있다.

ARK 플랫폼을 이용하면 경험상 프로젝트를 개시하고 임상에 진입하기까지 2~2.5년 정도 소요될 것으로 예측되며, 동시에 개발 비용 역시 1/3 수준 소요될 것이란 전망이다.

특히 ARK 플랫폼 내 인공지능 분석 프로그램인 '뉴로RG(NeuroRG)'가 다른 인공지능 신약개발 기업들과의 가장 큰 차별점이라고 소개했다.