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후보물질 발굴 이후엔 자체 임상까지
임상 성공확률 높은 복합신약에 집중
ARK 플랫폼 이용한 예측모델 도출
SK케미칼 등과 헙업…내년 상장 목표

신약개발에는 오랜 기간과 조(兆) 단위의 투자액, 고도의 기술력이 필요하다. 때문에 한 기업이 신약개발 과정의 A부터 Z까지 모두 하는 것은 쉽지 않은 것이 현실. 이에 많은 제약사들이 단계별로 할 일을 나눌 파트너를 찾게 된다. 보통은 기술력을 가진 바이오벤처가 신약 후보물질을 발굴하고 초기 임상을 한 뒤 규모가 큰 제약사가 이 기술을 사들여 임상을 진행해 상용화를 시킨다.

이 과정에서 최근 자주 등장하는 게 AI(인공지능) 기업이다. AI기술을 활용하면 신약 후보물질 발굴 단계의 시간과 비용을 줄일 수 있기 때문. 많은 제약바이오 기업들이 초기 신약개발 단계에서 AI 기업을 파트너로 선택하는 경우가 늘고 있다. 하지만 AI기업으로서는 개발 초기에만 관여하고 이후 임상 단계부터는 손을 떼는 경우가 많다는 것이 한계로 지적돼 왔다.

닥터노아바이오텍(이하 닥터노아)는 초기 신약 후보물질 발굴 단계뿐만 아니라 임상까지 자체 진행하는 몇 안되는 AI 신약개발 기업이다. 2017년부터 인공지능 기술을 활용하여 신경계 질환 치료제를 개발하는 회사로 사업을 시작했다.

닥터노아를 설립한 이지현 대표는 음부터 약물개발을 꿈꿨다. 20년 전 영국에서 학부 전공을 선택할 때 컴퓨터 기술을 활용하여 약물개발을 하는 것이 앞으로의 방향일 것이라고 예상했다. 당시로선 생소한 ‘바이오인포매틱스(Biological and computing science)’를 전공으로 선택했다. 이후 좀 더 약물개발에 대한 이해를 높이고자 한국으로 돌아와 서울대 약학대학에서 박사과정을 하면서 최적의 항암제 조합을 계산해 예측하는 연구를 하게 된다.

이 대표는 “연구교수를 하면서 기초연구부터 시작해서 실제 임상에 진입하기까지 어떤 절차들이 필요하고, 어느 부분에서 오랜 시간이 걸리는지 직접 경험할 수 있었다”며 “당시 국내에서는 내가 하고자 하는 데이터 분석과 AI를 융합한 방식의 신약개발을 추진하는 회사가 없었다. 어떻게 보면 선택의 여지 없이 직접 회사를 창업하게 됐다”고 소개했다.

최근 제약바이오 업계에서는 AI기술을 활용한 신약개발이 대유행이다. AI개발을 처음부터 표방하며 나서는 기업들도 그만큼 많아졌다. 이에 많은 AI기업들이 차별성을 무기로 내세우고 있다.

닥터노아는 자체 개발하고 있는 파이프라인에 집중한다는 점을 차별요소로 내세운다. 많은 AI 신약개발 기업들이 기술 개발에만 집중하고 실제 약물개발은 제약사에 맡기는 형태로 운영되고 있다.

이 대표는 “당사는 신약 후보물질을 자체 발굴하고, 내부에서 약효평가는 몰론 임상까지 직접 진행하는 것을 기본 방침으로 운영한다”며 “최종 목표에 있어서도 많은 국내 바이오벤처들이 기술수출(라이선스 아웃)을 최우선으로 고려한다. 당사는 신경계 질환, 그 중에서도 희귀질환에 집중하고 있어 임상 2상 이후 조건부 선판매가 가능할 수 있다. 궁극적으로는 약물을 허가받고 직접 시판까지 하는 제약사의 형태가 되기를 꿈꾼다”고 밝혔다.

닥터노아는 특히 복합신약에 집중하고 있다. 이는 기존에 시판되고 있거나 임상 1상을 마친 약물들을 활용해 개발하기에 전임상 단계에서 물질의 생산, 전임상 독성평가 등 많은 부분들이 생략 가능하다. 동물모델에서 약효만 확실하다면 빠르게 임상에 진입할 수 있다.

이에 따른 임상 성공확률이 높아진다는 것이 회사측 설명. 신약의 경우 아무리 전임상을 거쳤다 하더라고 30% 정도는 임상 1상에서 생각지도 못한 독성 혹은 부작용 때문에 실패한다. 하지만 복합신약은 기존에 안전한 용량 범위를 알고 임상을 진행하기 때문에 1상 성공확률이 높다.

“임상 2·3상에서 환자들에게 정말로 약효가 나타나는지 보게 됩니다. 많은 경우가 약효가 기대보다 뛰어나지 않아 실패하죠. 몸 안의 유전자·단백질이 서로 연결(networking)되면서 복잡하게 얽혀 있어요. 때문에 한 부분만 조절해서는 약효가 뛰어나지 않을 수 있습니다. 복합신약을 추구하는 가장 큰 이유는 2~3가지 다른 약물들이 각기 다른 기전을 동시에 조절함으로써 시너지효과로 단일 약물에 비해 효과가 더 뛰어날 것이라고 기대하기 때문입니다.”

닥터노아가 복합신약 개발에 뛰어들 수 있는 건 AI플랫폼 ARK를 갖춘 덕분. 이 대표는 “복합신약 개발이 어려운 이유는 가장한 약물 조합의 수가 수억개에 달할 정도로 경우의 수가 많다는 것”이라며 “ARK는 단계별로 활용 가능한 여러가지 AI소프트웨어들로 이뤄져 있다. 가장 효능이 좋은 복합신약을 예측해 주는 CombiNet, 예측된 복합신약의 약효를 빠르게 평가해주는 NeuroRG, 복합신약의 부작용을 예측해주는 CombiRisk로 이뤄져 있다”고 소개했다.

이런 기술력을 바탕으로 닥터노아는 대형 제약기업들과 많은 신약개발 과제를 수행한다. 특히 SK케미칼과는 다수의 질환에 대한 복합신약 공동개발 계약을 체결했다. 닥터노아가 ARK플랫폼을 이용해 복합신약 후보물질을 제시하면, SK케미칼은 약효를 평가한다. 이후 기술수출 때 수익을 배분하게 된다.

닥터노아와 SK케미칼은 계약 이후 1년여 만에 후보물질 발굴에 성공하고 2021년도에 비알콜성지방간염(NASH)과 특발성폐섬유화증(IPF) 과제를 진행 중이다. 총 3종의 복합신약 후보물질을 도출하고 각각 특허를 출원했다. 새 과제도 곧 시작한다.

닥터노아는 지금보다 한 단계 더 큰 성장을 준비하고 있다. 이 대표는 “올 여름 주관사를 선정하고 본격적으로 상장 준비를 시작다”며 “내년 하반기에서 2024년 상반기를 상장 시기로 생각하고 있다. 기술력과 열정을 가졌으니 한번 지켜봐달라”고 했다.

손인규 기자 2022.03.30 07:01

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