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RPDD 및 ODD 동시 지정, '심사단축·우선심사' 특전…DMD 시장 '우위' 기대

최은수 기자공개 2024-05-09 13:16:44
닥터노아바이오텍의 뒤센근이영양증(DMD) 치료제 후보물질이 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀소아질환의약품과 희귀의약품으로 동시에 지정받았다.

이를 통해 DMD 치료제 개발 시장의 판세가 급변할 것으로 예상된다. 작년 미국의 사렙타테라퓨틱스가 가속승인 문턱에서 4개월만에 낙마하고 전세계 시장에서 개발 주자가 사실상 사라졌다.

◇루게릭병 이어 DMD 치료제도 '희귀의약품'

닥터노아바이오텍은 지난달 미국 FDA를 통해 DMD 치료제로 개발 중인 복합신약 'NDC-026'에 대해 희귀소아질환의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) 및 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD)으로 동시에 지정 받았다.
RPDD와 ODD는 거대한 의학적 미충족 수요로 인해 개발이 시급한 신약후보물질의 심사와 승인을 앞당기는 제도다. 이 중 RPDD의 경우 희귀 소아 질환을 앓고 있는 환자의 치료에 유익할 것으로 기대되는 의약품을 독려하기 위해 마련됐다. FDA로부터 RPDD 지정을 받으면 신약 허가 심사 기간이 일반 의약품보다 6개월 단축되는 특례를 받는다.

이 제도는 희귀 소아 질환 치료약 개발을 독려하기 위한 인센티브인 우선 심사권 바우처(PRV)를 신청할 수 있다. PRV는 신약의 승인 검토 기간을 6개월로 단축할 수 있는 권리다. 다른 제품의 시판 허가 시 쓸 수 있고 이 권리를 다른 회사에 판매하거나 양도하는 형태도 가능하다.

DMD는 진행성 근이영양증 중 가장 빈도가 높은 유전성 질환이다. 발생률이 출생 남아 3500명당 1명 꼴로 발병한다. 근이영양증 외 모든 희귀질환 가운데서도 유병률이 높은 축에 속한다. 증세는 2~6세 사이에 나타난다. 질병이 서서히 진행하면서 주로 몸을 움직이는 데 쓰는 근육이 약해지고 30세 이전에 사망하는 것으로 알려져 있다.

닥터노아바이오텍은 작년 9월 개발 중인 루게릭병(ALS) 치료제 복합신약 물질 NDC-011로 FDA의 ODD 문턱을 넘은 데 이어 두 번째 성과를 창출했다. NDC-026는 닥터노아바이오텍의 인공지능 신약개발 플랫폼 'ARK'를 활용해 발굴한 파이프라인이다. 앞서 루게릭병 치료제로 개발 중인 NDC-011도 역시 ARK를 통해 발굴했다.

◇사렙타테라퓨틱스 이탈로 공백 '시장 급변'

NDC-026은 RPDD와 ODD에 동시에 지정됐다는 점이 주목된다. 이는 국내 및 세계적으로도 희귀사례에 속한다. 이에 따라 닥터노아바이오텍은 향후 NDC-026의 임상시험계획서 설계 자문 심사 비용을 감면받고 개발비용 세액 공제 및 독점 판매권 등 다양한 혜택을 받을 수 있게 됐다.

기존 유력 개발주자 사렙타테라퓨틱스가 사실상 개발 전선에서 이탈하며 DMD 치료제 출시 가능성은 상당히 낮아진 상태였던만큼 닥터노바이오텍의 성과가 더욱 주목을 받는다.

사렙타테라퓨틱스의 DMD 치료제 엘레비디스는 작년 DMD 적응증에서 처음으로 시판허가를 받았다. 그러나 가속승인 근거로 제출한 데이터가 미흡하고 독성 문제 등이 불거지며 확증임상 문턱을 넘지 못했다.

앞서 사렙타테라퓨틱스 외 파이브로젠, 엔트라다테라퓨틱스 등 유력 바이오텍들도 DMD 임상에서 연이어 고배를 마시거나 임상 보류 판정을 받았다.

닥터노아바이오텍은 NDC-026로 고가의 치료 시장에 대체 옵션을 제공하는 것을 목표로 한다. NDC-026의 작용 기전은 근육세포 자체에 주목한다. 이는 앞서 개발 주자들이 '돌연변이 유전자형'에 따라 코호트(환자)를 나누던 것과 달리 모든 DMD 환자 치료에 사용하는 형태다.

전체 타깃 시장과 기전 또한 기존 제약사들의 접근법과는 다르다. 기존에 주목받던 모달리티인 '엑손 스키핑' 형태 신약후보물질은 유전자 전사 단계에서 사용하는데 지나치게 고가인 점이 문제다. NDC-026는 복합신약으로 출시에 성공하면 앞서 엑손 스키핑을 활용하는 약물과 대비해 상당히 합리적인 약가로 시장에 공급될 전망이다.

이지현 닥터노아바이오텍 대표는 "NDC-026는 아직 전임상 단계로 독성 등 관문을 넘어야 하지만 사안의 시급성 등을 고려해 FDA에서 판단한 것으로 보인다"며 "이르면 내년 하반기 본임상에 진입할 것으로 전망한다"고 말했다.
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